玛伐凯泰/马瓦卡坦是由美国百时美施贵宝公司(Bristol Myers Squibb)研发的一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂。这种药物通过调节心肌细胞中的肌球蛋白-ATP酶(myosin-ATPase)的活性,改善心肌的收缩和舒张功能,从而减轻心肌肥厚和心室壁肥厚引起的左心室流出道(LVOT)梗阻。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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多项临床试验已经证实了玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚性心肌病方面的显著疗效。
PIONEER-HCM研究:这是一项Ⅱ期开放标签非随机临床试验,旨在评估玛伐凯泰对于症状性HOCM患者的有效性和安全性。研究结果显示,服用玛伐凯坦12周后,患者运动后的左心室流出道压力阶差(LVOTG)显著降低,其中部分患者甚至降至30 mmHg以下,且患者的心功能分级、呼吸困难难度评分、氧分压峰值(pVO2)等指标均获得明显改善。
VALOR-HCM研究:这是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验,旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗(SRT)的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。研究结果显示,在最初的玛伐凯泰组中,患者的LVOTG显著降低,且复合终点达标率优于安慰剂组。
EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN研究:这两项研究分别针对全球和亚洲人群,评估了玛伐凯泰的长期疗效和安全性。结果表明,玛伐凯泰能够持续改善患者的LVOTG、左心房容积指数和E/e'比值等关键指标,且在中国患者中也显示出显著的治疗效果。