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IDH2基因突变是急性髓系白血病（AML）的重要驱动因素，传统治疗手段对其效果有限，患者面临严峻生存挑战。恩西地平，这一里程碑式的口服靶向药物，通过精准抑制突变IDH2酶，有效逆转代谢异常，为IDH2突变AML患者开启了精准治疗新纪元，重新定义了这一亚型的治疗标准与生存预期。
该药物适用于经基因检测确认的IDH2突变复发或难治性AML成人患者，无论是否接受过强化化疗。口服每日一次，固定剂量方案简化了治疗流程，无需根据个体差异调整剂量，显著提升用药便利性与依从性。治疗期间需警惕分化综合征、QT间期延长、恶心等副作用，定期监测心电图、肝功能及血液学指标。尽管分化综合征是早期常见副作用，但通过早期识别和及时干预（如激素治疗），多数患者可安全耐受，确保长期治疗获益。
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