玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。其作用机制主要通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合,从而减少横桥的形成,这些横桥是导致肌肉收缩的关键。这种抑制作用能够显著降低心室流出道(LVOT)梗阻,改善左心室充盈压力,并降低心肌壁应力,从而改善心脏功能。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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多项人体研究已经证实了迈凡妥/玛伐凯泰在肥厚型心肌病治疗中的有效性。其中,PIONEER-HCM试验和EXPLORER-HCM试验是两个重要的临床试验。
PIONEER-HCM试验:这是一个非随机、开放标签的二期临床试验,旨在验证迈凡妥的概念。结果显示,在12周的治疗后,患者的LVOT梯度显著降低,峰值氧耗量(pVO2)增加,且静息LVOT梯度和Valsalva LVOT梯度也均有所改善。
EXPLORER-HCM试验:这是一个三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验,涉及251名成人肥厚型心肌病患者。试验结果显示,迈凡妥组中37%的患者达到了主要终点,而安慰剂组中只有17%。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善,包括LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加以及KCCQ评分和NYHA级别的显著改善。
