梗阻性肥厚型心肌病(HCM)是一种遗传性心脏病,其特征是心脏肌肉异常增厚,导致心脏收缩功能受限。患者常常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状,严重时可能危及生命。玛伐凯泰/马瓦卡坦由美国百时美施贵宝公司研发,并于2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。紧接着,2024年4月30日,该药物又获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审评批准,进一步证明了其在全球范围内的重要地位。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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玛伐凯泰/马瓦卡坦作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,其独特的作用机制在于通过抑制心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担。在心脏收缩过程中,心肌肌球蛋白扮演着关键角色,但在肥厚型心肌病等病理状态下,心肌肌球蛋白活性过高,导致心脏收缩力过强,从而增加了心脏的负担。玛伐凯泰/马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性,能够显著降低心脏的收缩力,进而减轻梗阻症状,改善患者的生活质量。
临床试验结果进一步证实了玛伐凯泰/马瓦卡坦的疗效。在EXPLORER-HCM试验中,研究人员观察到,玛伐凯泰治疗组的患者在心脏收缩功能、症状改善等方面均表现出显著的优势。尽管部分患者在治疗过程中出现了头晕、晕厥等不良反应,但这些反应在停药后大多能够恢复,且整体安全性良好。
