玛伐凯泰（Mavacamten），又名马瓦卡坦，便是这样一颗璀璨的星辰，它在治疗肥厚型心肌病（HCM）领域展现出了非凡的潜力和显著的疗效，为患者的心功能和生活质量带来了翻天覆地的变化。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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肥厚型心肌病，一种以心肌异常肥大或增厚为主要特征的遗传性心脏病，其发病机制复杂，症状多样且严重。患者常常饱受胸痛、疲劳、呼吸短促及运动时晕厥等痛苦的折磨，更有甚者可能面临心力衰竭、房颤、中风乃至猝死的风险。这一疾病不仅严重影响了患者的生活质量，也给医疗界带来了巨大挑战。
在这样的背景下，玛伐凯泰（Mavacamten）的出现无疑为患者带来了新的希望。作为一种口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂，玛伐凯泰以其独特的机制，成为了治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的里程碑式药物。它在2022年获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，标志着这一创新疗法正式步入临床应用阶段。
玛伐凯泰通过调节心肌细胞内的肌球蛋白活动，降低心肌收缩力，从而减少左心室流出道（LVOT）的动态梗阻，改善心脏充盈压，提高心脏泵血功能。临床试验结果显示，玛伐凯泰在客观指标（如pVO2）和主观感受（如NYHA分级）上均显著提高了患者的心脏功能。许多患者在接受治疗后，不仅心脏功能得到了明显改善，生活质量也随之大幅提升。他们能够更加自如地进行日常活动，减少因心脏问题带来的不适和困扰，重拾生活的乐趣和信心。
