玛伐凯泰(Mavacamten),又名马瓦卡坦,便是这样一颗璀璨的星辰,它在治疗肥厚型心肌病(HCM)领域展现出了非凡的潜力和显著的疗效,为患者的心功能和生活质量带来了翻天覆地的变化。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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肥厚型心肌病,一种以心肌异常肥大或增厚为主要特征的遗传性心脏病,其发病机制复杂,症状多样且严重。患者常常饱受胸痛、疲劳、呼吸短促及运动时晕厥等痛苦的折磨,更有甚者可能面临心力衰竭、房颤、中风乃至猝死的风险。这一疾病不仅严重影响了患者的生活质量,也给医疗界带来了巨大挑战。
在这样的背景下,玛伐凯泰(Mavacamten)的出现无疑为患者带来了新的希望。作为一种口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂,玛伐凯泰以其独特的机制,成为了治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的里程碑式药物。它在2022年获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,标志着这一创新疗法正式步入临床应用阶段。
玛伐凯泰通过调节心肌细胞内的肌球蛋白活动,降低心肌收缩力,从而减少左心室流出道(LVOT)的动态梗阻,改善心脏充盈压,提高心脏泵血功能。临床试验结果显示,玛伐凯泰在客观指标(如pVO2)和主观感受(如NYHA分级)上均显著提高了患者的心脏功能。许多患者在接受治疗后,不仅心脏功能得到了明显改善,生活质量也随之大幅提升。他们能够更加自如地进行日常活动,减少因心脏问题带来的不适和困扰,重拾生活的乐趣和信心。
