在白血病治疗领域，恩西地平的出现为部分患者带来了曙光。它是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，尤其在急性髓系白血病（AML）的治疗中展现出独特的价值。
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恩西地平主要作用于携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的AML患者。正常情况下，IDH2参与细胞的能量代谢过程，维持细胞正常的生理功能。然而，当IDH2基因发生突变后，其编码的酶功能异常，会促使代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）大量积累。2-HG就如同癌细胞生长的“助推器”，它干扰细胞的正常分化和功能，一方面促进白血病细胞疯狂增殖，另一方面抑制正常造血细胞的生成，导致骨髓造血功能紊乱。
恩西地平则像一把精准的“钥匙”，能够特异性地与突变的IDH2酶紧密结合，强力抑制其活性。通过这一作用，恩西地平从源头上减少了2-HG的生成，使细胞代谢逐渐恢复正常状态。细胞内环境得到改善，白血病细胞凋亡抵抗的情况得以减轻，同时白血病干细胞也被诱导向成熟血细胞分化，恶性细胞数量随之减少，从而实现对AML的有效治疗。
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