印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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恩西地平(Idhifa/Enasidenib)是一款口服靶向药物,专门针对IDH2基因突变的急性髓系白血病(AML)患者。IDH2突变是AML中较为常见的一种基因突变,影响细胞的能量代谢和表观遗传调控。恩西地平的问世,为这类患者提供了新的治疗选择和希望。
恩西地平的研发基于深入的分子生物学研究,揭示了IDH2突变在AML发病中的关键作用。2017年8月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准恩西地平用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。这一批准基于一项关键的临床试验数据,显示恩西地平能够显著延长患者的生存期。
在一项名为Study 199的单臂、开放标签、多中心临床试验中,纳入了199名携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。患者每天口服恩西地平100mg,直至疾病进展或不可接受的毒性。结果显示,恩西地平的总缓解率(ORR)为40.3%,其中完全缓解率(CR)为19.6%,部分缓解率(PR)为20.6%。中位缓解持续时间(DOR)为8.2个月,中位无进展生存期(PFS)为5.8个月,中位总生存期(OS)为19.3个月。
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,通过靶向IDH2突变蛋白,抑制其催化2-氧代戊二酸(2-OG)向R-2-羟基戊二酸(R-2HG)的异常转化。R-2HG的积累会干扰细胞的正常代谢和分化,促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过降低R-2HG水平,恢复细胞的正常代谢状态,从而抑制白血病细胞的生长和扩散。
